生物技术公司PepGen Inc.（纳斯达克代码：PEPG）今日宣布，其正在进行的2期Freedom2临床试验中最低剂量组（5毫克/千克）的顶线结果展现出令人鼓舞的数据。该队列在安全性、外显子剪接效率及VHOT生物标志物三个核心维度均呈现积极信号，为后续剂量探索奠定了坚实基础。

研究数据显示，5毫克/千克剂量组未出现重大安全性问题，药物耐受性良好。同时，靶向外显子剪接效率达到预期阈值，证明该剂量已具备生物学活性。更值得注意的是，VHOT（一种关键病理指标）的改善趋势与临床前模型高度一致，暗示药物可能对疾病进程产生实质影响。

此次低剂量组的成功为后续中高剂量组的数据解读提供了重要参照。公司计划在获得全部队列数据后，进一步评估最佳治疗窗口，并优化三期临床试验设计。目前Freedom2研究仍在持续推进中，后续结果将备受行业关注。