Rocket Pharmaceuticals, Inc. 近日宣布，其基因疗法Kresladi™（原名RP-L201）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有严重白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的儿科患者。

此次获批标志着针对这一罕见遗传性免疫缺陷疾病的首个基因治疗选择正式问世。LAD-I是一种危及生命的疾病，患者由于CD18基因突变导致白细胞无法正常黏附并迁移至感染部位，严重削弱机体抗感染能力。

Kresladi™采用离体慢病毒载体基因疗法，通过改造患者自身的造血干细胞，使其能够正常表达CD18蛋白。临床数据显示，接受治疗的患者在免疫功能和生存率方面均表现出显著改善。

该批准为患有这种毁灭性疾病的儿童及其家庭带来了新的希望。Rocket Pharmaceuticals表示将积极推进商业化进程，确保药物尽快惠及符合条件的患者群体。