Design Therapeutics公司已正式启动其候选药物DT-818针对1型强直性肌营养不良症的1期临床试验患者给药阶段。这项试验旨在评估DT-818在多次递增剂量下的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。

1型强直性肌营养不良症是一种遗传性神经肌肉疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。DT-818作为一种新型治疗候选药物，其临床进展备受关注。此次1期多剂量递增试验的启动，标志着该药物研发进程迈出了关键一步。

公司表示，将密切关注试验数据，以指导未来的临床开发策略。这一里程碑事件可能为患有该罕见疾病的患者带来新的治疗希望。