美国食品药品监督管理局(FDA)已正式批准Otarmeni™(通用名:Lunsotogene Parvec-Cwha)上市,该疗法成为全球首个且唯一用于治疗遗传性耳聋的基因疗法。
再生元制药公司宣布,将面向美国患者免费提供这一突破性治疗方案。此次批准标志着基因治疗领域在听觉障碍治疗方面取得重大进展,为特定基因突变导致的听力损失患者提供了全新的治疗选择。
作为单次给药的基因疗法,Otarmeni™通过靶向修复致聋基因缺陷,有望实现长期疗效。该疗法的获批基于严谨的临床试验数据,证实其能够显著改善特定遗传背景患者的听觉功能。