戴纳基近日公布了其候选药物Zeleciment Basivarsen (Dyne-101)在治疗肌强直性营养不良1型(DM1)方面的额外一年临床数据。该数据来自1/2期ACHIEVE试验,结果显示患者出现功能性改善。
这项临床试验为期一年的追踪数据进一步证实了Zeleciment Basivarsen在治疗这种罕见遗传性疾病方面的潜在疗效。肌强直性营养不良1型是一种影响肌肉功能的遗传性疾病,目前缺乏有效的治疗选择。
ACHIEVE试验的最新数据为该药物的进一步开发提供了重要支持,也为DM1患者群体带来了新的治疗希望。