美国FDA拒绝批准Corcept Therapeutics治疗罕见激素紊乱症的药物

老虎资讯综合
2025/12/31

美国食品药品监督管理局(FDA)周三拒绝批准Corcept Therapeutics (CORT)治疗一种罕见激素紊乱症的药物,受此影响,这家制药商的股价暴跌逾50%。

该公司表示,在其未提供额外疗效证据的情况下,FDA无法对该口服激素阻断疗法relacorilant做出积极的获益风险评估。Corcept公司原计划将relacorilant用于治疗继发于皮质醇增多症的高血压患者。

皮质醇增多症又称库欣综合征,是机体暴露于高皮质醇活性环境引发的疾病。Corcept提交的试验数据显示,relacorilant能全面改善皮质醇增多症的各类体征和症状。

公司首席执行官约瑟夫·贝拉诺夫表示:"我们将尽快与FDA会面商讨最佳推进路径。"皮质醇增多症的主要症状包括肩背部脂肪垫、满月脸、皮肤紫纹,患者还常伴有糖尿病、高血压、肌肉无力和免疫抑制等症状。

Relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂,其设计既能阻断皮质醇作用,又可避免某些脱靶激素效应。Corcept公司还在研究该药物治疗卵巢癌、前列腺癌等多种严重疾病的潜力。该公司另一款已获批药物Korlym,用于治疗内源性库欣综合征成人患者因皮质醇增多症引发的高血糖。

目前其他获准治疗库欣综合征的药物还包括Recordati (RECI.MI)公司的Isturisa,以及Xeris Biopharma (XERS.O)公司的Recorlev。

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