2026年10月21日，和誉-B（02256）发布自愿性公告称，其全资子公司上海和誉生物医药科技有限公司研发的口服选择性小分子FGFR2/3抑制剂Lavengratinib（ABSK061）获欧洲药品管理局（EMA）授予治疗软骨发育不全（Achondroplasia，简称“ACH”）的孤儿药资格（Orphan Designation，OD）。\n\n根据公告，ACH是一种主要由FGFR3基因突变引起的罕见生长发育障碍性疾病，可能危及生命并导致残疾，目前全球可选治疗方案有限。此次获批孤儿药资格，是Lavengratinib国际化开发的又一关键里程碑。\n\n公告显示，Lavengratinib此前已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗ACH的孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病资格（RPDD），并已通过FDA的临床试验 (IND) 申请。目前，该产品针对3至12岁ACH儿童的Ⅱ期多中心开放标签剂量递增研究（编号ABSK061-202）正在推进，初步数据显示药物呈现积极的促生长信号，且总体安全性和耐受性表现良好。\n\nLavengratinib是全球首个进入临床试验的FGFR2/3选择性抑制剂，采用直径小于3毫米的口服微片制剂，旨在提升长期用药的便利性和依从性。公司提醒，本次公告为自愿性披露，尚无法保证该药物最终能够成功上市，投资者需审慎决策。