在Beam Therapeutics公司BEAM-302 60毫克治疗方案下,研究数据显示校正型M-AAT占全部AAT的比例高达94%。与此同时,突变型Z-AAT水平出现显著下降,降幅达到84%。这一结果凸显了该疗法在精准编辑方面的潜力。
在Beam Therapeutics公司BEAM-302 60毫克治疗方案下,研究数据显示校正型M-AAT占全部AAT的比例高达94%。与此同时,突变型Z-AAT水平出现显著下降,降幅达到84%。这一结果凸显了该疗法在精准编辑方面的潜力。
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