Intellia Therapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其针对遗传性血管性水肿（HAE）的候选药物Lonvoguran Ziclumeran（简称Lonvo-Z）所提交的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。

这一关键性监管里程碑标志着这家专注于基因编辑疗法的生物技术公司，朝着将其首款体内基因编辑疗法推向市场的目标迈出了决定性的一步。

Lonvo-Z作为一种创新的一次性基因编辑疗法，旨在从根源上解决HAE这一罕见的遗传性疾病。该疾病患者因C1酯酶抑制剂蛋白功能缺失或异常，会反复遭受身体各部位突发的、可能导致生命危险的严重肿胀。

获得优先审评意味着FDA将加速对该申请的评估进程，通常这一机制旨在为那些在严重或危及生命疾病的治疗中展现出显著改善潜力的疗法提供更短的审评时间线。如果一切顺利，此举有望大幅缩短这一创新疗法从研发到患者可及的时间跨度。

Intellia Therapeutics公司高层在声明中强调，这一进展不仅对公司研发管线意义重大，更体现了其致力于运用基因编辑技术变革遗传性疾病治疗范式的坚定承诺。FDA的此项决定，也再次印证了Lonvo-Z在前期临床试验中所展现出的巨大潜力及其尚未被满足的医疗需求。