生物科技公司Sarepta Therapeutics（SRPT）在夜盘交易中股价大跌36.20%，引发市场广泛关注。这一显著跌幅主要源于公司公布其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的两种基因疗法AMONDYS 45（casimersen）和VYONDYS 53（golodirsen）的后期临床试验未能达到主要目标。

据了解，这项历时9年的ESSENCE临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩，他们具有可通过跳跃45号或53号外显子来处理的特定DMD变异。虽然在96周后，患者在爬四级台阶方面有了数字上的改善，但差异未达到统计学显著性。Sarepta表示，新冠疫情严重影响了受试者以及整体试验结果，增加了研究的复杂性。

尽管遭遇这一重大挫折，Sarepta仍计划与美国食品药品监督管理局（FDA）官员会面，讨论将这些药物目前的加速审批转为全面审批的可能性。公司强调，在安全性方面，整体研究呈现出多年来在外显子跳跃疗法中观察到的良好且稳定的特征。然而，由于近期监管审查力度加大，加上与公司另一项基因疗法Elevidys相关的安全担忧，Sarepta今年以来的市值已损失约80%。此次临床试验失败无疑给公司的发展前景蒙上了更大的阴影。