Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE）今日宣布，其针对Ia型糖原贮积病（GSD Ia）的AAV基因疗法Genglycos™（亦称DTX401）所开展的一项长达96周的随机、安慰剂对照、交叉设计临床试验，其研究成果已正式发表于权威期刊《遗传代谢病杂志》（Journal of Inherited Metabolic Disease）。

该项研究历时近两年，采用严谨的双盲、随机、安慰剂对照方法，并在后期阶段引入交叉治疗设计，旨在全面评估Genglycos™在GSD Ia患者群体中的疗效与安全性。GSD Ia是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者因缺乏关键酶而无法正常调节血糖，面临严重低血糖等健康风险。

研究结果显示，接受Genglycos™治疗的患者在关键疗效指标上取得了具有统计学意义的改善，显示出该疗法在恢复机体糖代谢调节功能方面的巨大潜力。值得一提的是，安慰剂组患者在交叉接受活性治疗后，同样观察到了显著的治疗获益，这进一步佐证了Genglycos™的内在治疗效果。

该研究的成功发表，不仅为Genglycos™的临床开发积累了坚实的循证医学证据，也为GSD Ia这一长期缺乏有效治疗手段的罕见病群体带来了新的希望。目前，Ultragenyx正积极与全球监管机构沟通，推进该疗法的后续注册与商业化进程。