蓝鸟生物公司(BLUE)盘前涨近20%，报7.56美元。蓝鸟生物宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准SKYSONA，也被称为elicel，用于减缓4-17岁早期活跃性脑肾上腺脑白质营养不良男孩神经功能障碍的进展。该公司还证实，此前对eli-cel临床开发项目的限制已被解除。CALD是一种罕见的、进行性的神经退行性疾病，主要影响年轻男孩，导致不可逆转的、毁灭性的神经功能衰退，包括主要功能障碍，如沟通障碍、皮质盲、需要管喂食、完全失禁、轮椅依赖或完全丧失自主活动能力。没有接受治疗的患者中有近一半在出现症状后五年内死亡。在批准SKYSONA治疗之前，有效的选择仅限于异基因造血干细胞移植，这与包括死亡在内的严重潜在并发症的风险有关，在没有人类白细胞抗原匹配供体的患者中，这种并发症可能急剧增加。作为SKYSONA加速批准的条件之一，蓝鸟同意向FDA提供确认性的长期临床数据。蓝鸟预计，这将包括正在进行的长期随访研究的数据，该研究跟踪了15年的临床试验治疗患者，以及商业治疗患者。蓝鸟预计，该商业产品将在2022年底前通过美国有限数量的合格治疗中心提供，包括波士顿儿童医院和费城儿童医院。蓝鸟将美国SKYSONA的批发收购成本定为300万美元。SKYSONA生物制剂许可证申请被美国FDA优先审查，蓝鸟在批准后获得了罕见的儿科优先审查凭证。SKYSONA此前被授予孤儿药、罕见儿科疾病和突破性治疗称号。