近日，北海康成（01228.HK）旗下罕见病药物注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批在中国上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者，这是中国首款本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。在中国，戈谢病已被纳入《第一批罕见病目录》。 大多数戈谢病患者分为I...
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