更正以澄清该疗法的暂停运输和暂停给药适用于非行动不便的患者，而不是所有患者，第5-6段

路透6月15日 - Sarepta Therapeutics公司SRPT.O周日称，该公司的一种罕见肌肉萎缩症基因疗法导致了第二例急性肝功能衰竭死亡病例。

该患者正在接受 Sarepta 公司名为 Elevidys 的疗法治疗，该疗法是美国食品和药物管理局批准用于四岁及以上杜氏肌营养不良症患者的唯一一种基因疗法。

首例死亡病例报告于今年 3 月 (link)，一名 16 岁男孩在接受 Elevidys 治疗数月后死于急性肝功能衰竭。

众所周知，肝损伤是Elevidys和其他使用腺相关病毒载体注入修饰基因的基因疗法的一个风险。

Sarepta 公司表示，它正在采取措施降低患者急性肝功能衰竭的风险，努力召集一个由杜氏症和肝脏健康专家组成的独立小组，考虑加强 Elevidys 的免疫抑制方案。该公司还表示，已暂停向无法行走的患者发货，并向美国食品药品管理局和全球卫生机构通报了这一事件。

罗氏公司ROG.S与Sarepta公司合作在美国以外地区商业化基因疗法，该公司在周日的一份单独声明中说，在发生两例致命的急性肝功能衰竭病例后，该公司已暂停给无法行走的患者服用Elevidys。

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