Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE)股价盘前上涨2.2%，此前该公司宣布其用于治疗安格尔曼综合征的实验性药物获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定。

FDA基于一项涉及74名4-17岁患者的I/II期研究的初步临床证据，授予GTX-102(apazunersen)特殊地位，这些患者均有完全母源性UBE3A基因缺失。据该公司称，参与者在接受长达3年的治疗后，在多个症状领域表现出一致的发育进步，并且改善迅速且持续。

"FDA的突破性疗法认定强调了安格尔曼综合征患者及其家庭对有效治疗的迫切需求，以及GTX-102迄今为止所展示的具有临床意义的结果，"Ultragenyx首席医疗官Eric Crombez医学博士表示。

突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病并显示出比现有疗法有实质性改进初步证据的药物的开发和审查过程。

Ultragenyx已经开始在其全球III期Aspire研究中招募患者，该研究于2024年12月启动。该试验预计将招募约120名4至17岁的安格尔曼综合征儿童，这些儿童经基因确诊为完全母源性UBE3A基因缺失。

该公司还计划在2025年下半年启动Aurora研究，该研究将评估GTX-102在其他安格尔曼综合征基因型和年龄组中的效果。

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