BUZZ-FDA 批准罕见基因疗法试验设计,Neurogene 公司一跃而起

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BUZZ-FDA 批准罕见基因疗法试验设计,Neurogene 公司一跃而起

7月1日 - ** 药物开发商NeurogeneNGNE.O股价上涨35%至20.23美元

** 周一晚些时候,Neurogene公司表示,它已获得美国食品及药物管理局(FDA)的批准, (link),可以对3岁及以上女性进行NGN-401基因疗法治疗Rett综合征的试验设计。

** 雷特综合症是一种罕见的遗传性疾病,会导致大脑在婴儿期后停止正常发育,从而逐渐丧失运动、语言和协调能力。

** 该试验将是一项单臂、开放标签研究,以患者为对照组

** 公司表示,该试验将招募约 18 名参与者,主要结果将在治疗 12 个月后进行测量。

** 截至 2025 年 3 月,该公司的可用现金为 2.926 亿美元,现金周转期已延长至 2028 年初。

** 包括本交易日的走势在内,该股今年累计下跌 12

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