Investing.com -- 在宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物SEPHIENCE（sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）后，PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)股价上涨了9%。

此次批准包括广泛的适应症，用于治疗1个月及以上年龄的成人和儿科患者中对sepiapterin有反应的PKU引起的高苯丙氨酸血症（HPA）。这一全面的适应症允许公司针对各种疾病亚型和广泛的年龄范围。

"我们很高兴为PKU患者达成这一重要里程碑，"PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein医学博士表示。"广泛的适应症反映了Sephience满足PKU患者重大未满足需求的潜力。"

FDA的批准基于第三阶段APHENITY试验的有效性和安全性数据，以及APHENITY长期扩展研究中证明的治疗效果持久性。

美国国家PKU联盟执行董事Catherine Warren称这一批准是"PKU社区的一个令人兴奋的里程碑"，为患有这种疾病的个体"带来了新的希望"。

SEPHIENCE最近获得了欧盟委员会的上市授权，目前在日本和巴西等其他几个国家的批准申请正在审查中。

该公司计划利用其在推出罕见疾病疗法方面的经验，迅速将这一治疗方法带给美国患者，面向客户的团队已为推出做好准备。

PTC Therapeutics将于7月28日（星期一）美国东部时间下午5:00（北京时间7月29日上午5:00）举行电话会议，讨论此次批准。

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