9月4日 - ** 经纪公司杰富瑞（Jefferies）表示，一项旨在加快罕见病治疗审批的新计划对该领域的药物开发商来说是个好兆头。

** 本周早些时候，美国食品和药物管理局（FDA）建议 (link)，以简化对患者人数极少的罕见病药物的审批程序，包括有单臂临床试验数据支持的病例。

** 该经纪公司称，如果 FDA 在少于 1000 名患者的资格门槛上表现出灵活性，这一决定可能会带来一些上行空间。

** 杰富瑞称，BridgeBio PharmaBBIO.O、Sarepta TherapeuticsSRPT.O、Dyne TherapeuticsDYN.O和Rocket PharmaceuticalsRCKT.O等公司可能会 "更大胆 "地寻求治疗患者人数较少且显示出有效作用机制的疾病。

** 截至上次收盘，RCKT 下跌 73.6%，DYN 下跌 42.7%，SRPT 下跌 84.4

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