2025年以来，被授予孤儿药称号的25款抗体类药物

生物制药小编

09/09

一般而言，孤儿药常常反映了一个存在未满足需求的空白市场。有些时候甚至会在其中发现一些很“妖”的思路，闻所未闻，让人啧啧称奇，另外由于整个2025年FDA的高层基本处于变动状态，对于一些孤儿药的态度也可能出现变化。本文就将简单介绍2025年以来被FDA授予孤儿药称号的抗体药物，期望能反映未来孤儿药抗体开发的具体思路，当然其中也能看到大量的中国声音。1.什么？用于神经退行行疾病PD-L1抗体你没看错，...

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International开发了一款靶向肿瘤坏死因子受体2（TNFR2）的抗体BI-1808，获得孤儿药称号的适应症为T细胞淋巴瘤。目前正在尝试单药和联用K药治疗T细胞淋巴瘤，在实体瘤中也有进行尝试。去年该药物在T细胞淋巴瘤的II期临床数据不错，出现了CR，值得关注。3.GSK的PAPP-A抗体GSK有一款妊娠相关血浆蛋白A（PAPP-A）抗体被授予孤儿药称号，适应症为常染色体显性多囊肾病（ADPKD），ADPKD是一种常见的遗传性肾脏疾病，由PKD1（16号染色体）或PKD2（4号染色体）基因突变引起。PKD1突变占85%-90%，病情更重；PKD2突变占10%-15%，病程较缓。其特征为双肾多发囊肿进行性增大，最终破坏肾功能。该药物的机制是通过抑制PAPP-A的活性，阻断IGF-1信号通路，减少囊肿生长。艾伯维也在开发相关竞品管线ABBV-CLS-628。4.拜耳的SEMA3A抗体拜耳开发了一款SEMA3A抗体，适应症为Alport综合征，Alport综合征又称遗传性肾炎，由COL4A3、COL4A4或COL4A5基因突变引起，导致肾小球基底膜（GBM）中Ⅳ型胶原异常，进而引发血尿、蛋白尿和肾功能衰竭。SEMA3A抗体通过中和SEMA3A，阻断其与受体（如neuropilin-1）的结合，从而抑制下游信号通路的激活。这可能减少足细胞损伤、减轻肾小球炎症和纤维化，从而保护肾功能。礼邦医药此前开发过同类型竞品AP303，去年就被授予了孤儿药称号。5.普米斯/BioNtech排面BNT327在BioNtech收购普米斯后，该公司在不遗余力推进PD-L1/VEGF双抗，获得孤儿药称号的适应症为小细胞肺癌。该药物之前在小细胞肺癌的数据惊艳，已至三期，确实值得关注。6.TfR人源化抗体自从人转铁蛋白受体在神经疾病中作为靶点得到大量应用以来，已经有大量公司围绕该靶点开发药物。日本公司JCR Pharmaceuticals开发了一款利用人转铁蛋白受体运输NAGLU酶（α-N-乙酰葡糖胺酶）的疗法。适应症为黏多糖贮积症IIIB型（MPS IIIB），在MPS III中，由NAGLU基因突变导致NAGLU酶缺乏，硫酸肝素在细胞内积累，引发进行性神经退行性病变。因此需要抗体药物运输NAGLU酶穿透血脑屏障到大脑。7.ROR1 ADC中美华东开发了一款ROR1-ADC HDM2005，获得孤儿药称号的适应症为套细胞淋巴瘤。同类竞品为默沙东的MK-2140。8.CD228 ADC山东博安生物开发了一款CD228 ADC BA1302，目前已获得FDA授予的鳞状非小细胞肺癌和胰腺癌的孤儿药资格认定。这是全球首个获批临床的CD228 ADC。辉瑞此前有展示CD228 ADC PF-08046031的临床前PPT。9.CEACAM6 ADC我国台湾地区的Ji Yan Biomedical开发了一款CEACAM6人源化重链抗体药物偶联物（HCAb-ADC） ADC002，毒素为MMAE。适应症为胰腺癌。10.GPRC5D单抗赛诺菲开发了一款GPRC5D单抗SAR446523，适应症为多发性骨髓瘤（MM），看来赛诺菲也想在多发性骨髓瘤和强生拼一拼？11.TCTP单抗韩国公司NEX-I开发了一款TCTP单抗（研发代码可能是NXI-101或NXI-201），适应症为肝细胞癌（HCC），该药物可特异性结合肝细胞癌（HCC）细胞表面高表达的TCTP蛋白。12.MUC1 ADCXyone Therapeutics开发了一款MUC1 ADC XYA02，适应症为胰腺癌。Payload为Exatecan，采用7B8 Linker。13.FRα ADCMedicovestor开发了一款FRα ADC MC001，适应症为胰腺癌，Payload使用MMAE。14.Claudin 18.2 ADC信达生物的美国子公司Fortvita Biologics获得了Claudin 18.2 ADC IBI34的孤儿药称号，IBI343采用了Fc沉默技术通过突变Fc段减少非特异性免疫反应，降低全身毒性。适应症为胰腺癌，Payload采用Exatecan，如今已经进入III期临床。15.康宁杰瑞HER2双抗ADC康宁杰瑞获得了HER2双抗ADC JSKN003在胃癌及胃食管交界癌（GC/GEJC）的孤儿药称号。16.ALK1和BMPRII双特异性聚集激动剂抗体Diagonal Therapeutics开发了一款ALK1和BMPRII双特异性聚集激动剂抗体DIAG723，适应症为遗传性出血性毛细血管扩张症，通过同时靶向ALK1（ACVRL1）和BMPRII受体，激活TGF-β/BMP信号通路，促进血管正常化，从而治疗HHT。17.康诺亚BCMAxCD3双抗在去年11月，康诺亚将BCMAxCD3双抗CM336以Newco模式授权给了Ouro Medicines，适应症为自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。AIHA是自身免疫性疾病，由B细胞产生自身抗体（多为IgG）攻击红细胞，导致溶血。约50%的患者经一线治疗（糖皮质激素）和二线治疗（抗CD20抗体、免疫抑制剂）后仍复发，且长期使用免疫抑制药物副作用显著（如感染、骨质疏松）此前在NEJM发表的研究为CM336在AIHA中的疗效和安全性提供了临床验证，支持其作为AIHA潜在创新疗法的地位。18.FGFR3 ADC韩国公司AIMEDBIO和启德医药共同开发了FGFR3 ADC GQ1011/AMB302，适应症为恶性胶质瘤。其技术基于启德医药的新型TOPO1i抑制剂Topolx+AIMEDBIO的智能连续偶联技术iLDC。恶性胶质瘤（如胶质母细胞瘤，GBM）是预后极差的脑肿瘤，5年生存率不足10%。尤其是在青少年多形性低级别神经上皮肿瘤，FGFR3和FGFR2基因融合与肿瘤的发生和进展有关。19.抗ACTH IgG1单抗丹麦制药公司Lundbeck开发了一款ACTH（促肾上腺皮质激素） IgG1单抗Lu AG13909，适应症为先天性肾上腺增生症（CAH）。CAH是常染色体隐性遗传病，最常见类型为21-羟化酶缺乏症（占90%-95%）。患者因皮质醇和醛固酮合成障碍，导致ACTH反馈性升高，引发肾上腺增生和雄激素过多。而ACTH抗体通过结合ACTH，可以阻断其与肾上腺皮质细胞上的黑皮质素2型受体（MC2R）结合，从而抑制ACTH诱导的信号传导。同时由于该药物采用了人源化IgG1亚型，因此降低了免疫原性。20.STEAP1 ADC德烽药业开发了一款STEAP1（六跨膜前列腺上皮抗原1） ADC ADRX-0405，选用抗体为靶向STEAP1的人源化IgG1抗体Payload为拓扑异构酶1抑制剂，Linker采用了该公司Adcentrx的i-Conjugation®技术，可以优化Linker稳定性与药物释放效率。适应症为胃癌。21.溶瘤性猪糖基化人源化多克隆抗体法国公司Xenothera开发了一款溶瘤性猪糖基化人源化多克隆抗体（研发代码可能为XON7），适应症为软组织肉瘤，靶点不明。抗体本身来源是猪。官网也并未披露更多信息。22.复宏汉霖HER2单抗复宏汉霖的HER2单抗HLX22获得孤儿药资格认定，HLX22与传统的HER2靶向疗法相比存在差异化优势，可通过结合与曲妥珠单抗不同的HER2的胞外亚结构域IV，产生协同作用。这一点使得HLX22有望成为未来胃癌的标准疗法。23.再鼎DLL3 ADC再鼎医药的DLL3 ADC ZL-1310获得孤儿药资格认定，Payload采用的是喜树碱衍生物C24。适应症为小细胞肺癌。之前在ASCO上公布的数据相当积极，横向对比数据优于安进的已获批药物DLL3/CD3 TCE tarlatamab。24.天广实GPRC5D×BCMA×CD3三抗天广实和康源博创合作的GPRC5D×BCMA×CD3三抗MBS314获得孤儿药资格认定，之前还和辉瑞达成了合作，适应症为多发性骨髓瘤。看来辉瑞对于强生的多发性骨髓瘤药物龙头地位也有想法。25.抗vWF抗体荷兰公司TargED Biopharmaceuticals开发了抗von Willebrand因子（vWF）单链抗体融合尿激酶催化结构域，适应症为血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。可特异性结合vWF（von Willebrand因子），vWF是一种参与血栓形成的关键蛋白，尤其在TTP中因ADAMTS13酶缺乏导致vWF多聚体异常积累。参考来源：各公司官网","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"}}}