路透10月27日 - BridgeBio制药公司BBIO.O周一称，其治疗一种罕见肌肉疾病的实验性药物在一项后期试验中显示运动和肺功能有所改善。

这种名为BBP-418的口服药物正在一种肢腰肌营养不良症（LGMD）患者中进行试验，LGMD是一组遗传性疾病，以进行性肌肉无力和萎缩为特征。

据估计，LGMD 在全球的发病率为每 10 万人中 1 到 6 例，美国目前约有 5000 名患者。

在为期三个月的试验中期分析中，BBP-418 达到了主要目标，即与安慰剂相比，糖基化 αDG（LGMD 的主要标志物）在基线上显著增加了 1.8 倍。

糖基化αDG是蛋白质αDG经过适当糖基化的一种形式，这是一种对其在肌肉细胞中的功能至关重要的生化修饰。

12 个月的治疗结果显示，血清肌酸激酶（一种肌肉损伤标志物）与安慰剂相比有显著的统计学差异，步行速度提高了 0.27 米/秒，参与者用力呼出的空气量提高了约 5%。

BridgeBio打算在今年晚些时候与美国食品药品管理局讨论这些数据，并计划在2026年上半年提交BBP-418的上市申请。

公司计划在未来的医学会议上公布试验的详细结果。

(为便利非英文母语者，路透将其报导自动化翻译为数种其他语言。由于自动化翻译可能有误，或未能包含所需语境，路透不保证自动化翻译文本的准确性，仅是为了便利读者而提供自动化翻译。对于因为使用自动化翻译功能而造成的任何损害或损失，路透不承担任何责任。)