路透12月23日 - 辉瑞公司说,一名正在接受辉瑞PFE.N血友病药物Hympavzi治疗的病人在一项长期研究中因出现严重副作用而死亡。
据 患者支持组织欧洲血友病联盟(European Haemophilia Consortium)称 ,该患者于12月14日因中风和脑出血死亡。
这名患者参加了一项研究,该研究正在对使用或不使用抑制剂的A型或B型血友病患者进行Hympavzi试验。
"辉瑞公司在一份声明中说:"辉瑞公司正与试验研究者和独立的外部数据监控委员会一起积极收集信息,以更好地了解与此次事件有关的复杂、多因素情况。
该疗法每周注射一次,去年获得了美国 (link), 通过靶向凝血蛋白预防或减少12岁及以上A型或B型血友病患者的出血发作。
辉瑞公司表示,根据其目前的知识和迄今收集到的总体临床数据,预计使用该药物治疗的患者的安全性不会受到任何影响。
血友病患者体内有一种调节凝血因子蛋白质生成的基因缺陷,会在受伤或手术后引起自发性严重出血。
今年早些时候,辉瑞公司表示将停止 (link) 其血友病基因疗法 Beqvez 的全球开发和商业化,理由是患者及其医生的需求疲软。
Beqvez是一种一次性疗法,在美国被批准用于治疗中重度B型血友病成人患者。
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