RNAi药物七年突围：从黑暗到百亿市场的“沉默革命”

佰傲谷BioValley

2025/12/26

今年，美国FDA批准了2款siRNA新药，至此全球已有8款RNAi产品获得监管批准。回顾RNAi的监管历程，从2018年8月首款siRNA药物patisiran(Onpattro)获得FDA批准，打破了RNAi技术在递送难题凸显和资本相继退出的黑暗时期，到如今2025年，7年多的时间，已经有8款siRNA新药获得监管批准——siRNA药物已经成为创新药中重要的组成部分，给多种亟待治疗选择的患者提供...

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A (LDHA) mRNA 的siRNA药物。于2023年10月获得FDA批准，用于治疗9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)。这两款siRNA药物是FDA批准的唯二两款治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)的药物。根据Alnylam财报显示，lumasiran的2023年总销售额达到1.1亿美元，同比增长57%；2024年全年销售额为1.67亿美元。lumasiran的2024年销售额增长缓慢可能是受到诺和诺德nedosiran竞争的影响。目前，诺和诺德尚未公布nedosiran的独立销售额数据。降脂2021年12月，诺华的RNAi新药inclisiran(Leqvio)获得FDA批准，为作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物治疗的辅助手段，用于治疗患有临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）且需要额外降低LDL - C的成人患者。该批准也被视为RNAi开始从罕见病走向大品种治疗的标志性事件。根据报道，Leqvio的2023年总销售额达到3.55亿美元，同比上涨217%；Leqvio的2024年总销售额达到7.54亿美元，同比上涨114%；2025年前三季度销售额达到8.63亿美元。——已经成为诺华重要的销售额增长动力之一。在2025年11月18日，FDA新批准了Arrowhead的REDEMPLO（plozasiran）作为饮食辅助剂用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。这是FDA对于RNAi降脂的第二次批准。血友病2025年3月28日，美国FDA批准RNAi新药Qfitlia（fitusiran）作为常规预防，以预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血发作频率，无论其有或无因子VIII或IX抑制剂。Qfitlia作为一种RNAi基因沉默疗法，不同于现有的凝血因子代替疗法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝脏中抗凝血酶的产生，从而减少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，后授权给赛诺菲。因此，Qfitlia能够覆盖血友病A和血友病B的患者，拥有更广泛的患者群体。此外，较其他现有的药物，Qfitlia的给药频率更低——每2个月给药1次，并使用伴随诊断测试调整剂量，可能使其具有更好的患者依从性。在血友病的竞争上，Qfitlia不仅面临着凝血因子代替疗法标准治疗的竞争，同时还面临着血友病基因治疗（包括Hemgenix和Roctavian），以及其他创新药物（如罗氏的FIX/FX双抗Hemlibra）的竞争。但是根据赛诺菲对Qfitlia的定价，Qfitlia的平均年成本约为642000美元。赛诺菲表示，考虑到折扣、会扣和患者援助计划，Qfitlia的实际成本更低，与其他预防性疗法相当。小结实际上，siRNA药物的销售额连年增长，已经成为大型生物制药企业都关注的赛道。从近几年获批的siRNA产品中，就能看到不少制药巨头的身影，包括诺华、赛诺菲、诺和诺德。然而随着这些巨头的涌入以及产品收入，也会激发更多的资本进入RNAi领域。···","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"}}}