Denali Therapeutics Inc. hat auf dem 22. Annual WORLDSymposium Daten aus klinischen Programmen zu Hunter-Syndrom (MPS II), Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) und Pompe-Krankheit präsentiert. Im Rahmen der Veranstaltung wurden neue Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit von Tividenofusp alfa (DNL310) bei Hunter-Syndrom sowie erste Daten zur Behandlung mit DNL126 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A vorgestellt. Ebenfalls wurde das Studiendesign und präklinische Daten für DNL952 (ETV:GAA) zur Behandlung der Pompe-Krankheit präsentiert. Denali bereitet sich zudem auf die mögliche Markteinführung von Tividenofusp alfa vor, deren PDUFA-Entscheidung für den 5. April 2026 erwartet wird.

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