2月27日 - ** 药物开发商NeurogeneNGNE.O股价盘前上涨约28%，至25.13美元

** 该公司称，美国食品和药物管理局授予其治疗一种罕见神经系统疾病的实验性基因疗法NGN-401 "突破性疗法 "资格。

** 突破性标签旨在加快开发和审查治疗严重疾病或未满足医疗需求的药物

** NGN-401正在作为治疗雷特综合征的一次性疗法进行试验。雷特综合征是一种罕见疾病，从婴儿期开始发病，会导致失语、运动障碍、癫痫发作和呼吸困难。

** 公司表示，FDA 的决定是基于早期试验的中期数据，这些数据显示该药物在日常功能的多个方面都有显著、持久的改善。

** 预计将于 2026 年第二季度完成注册研究的用药；计划于 2026 年中期发布更多中期数据

** 2025 年 NGNE 股价下跌超过 9%

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