路透3月16日 - BioMarin制药公司BMRN.O周一表示，在收到几例患者髋关节滑脱的报告后，该公司将停止其骨病治疗药物的中期试验，导致其股价下跌4%。

• BioMarin正在特纳综合征、SHOX缺陷和Aggrecan $(ACAN)$ 缺陷患者中测试其药物Voxzogo。这些都是导致严重身材矮小和某些情况下骨骼发育异常的独特遗传病。

• 特纳综合征发生在缺少部分或全部 X 染色体的女性身上，SHOX 缺乏症是由于生长相关基因缺失或缺陷造成的，而 ACAN 缺乏症则是由于对软骨结构非常重要的基因突变造成的。

• 在中期试验中，几名患者面临股骨骨骺滑脱的问题，即髋关节球在骨骼仍在生长的部位从大腿骨上滑脱。

• BioMarin表示，它将继续在患有努南综合征（身体各部位典型发育停止）的患者和患有不明原因身材矮小的患者中测试这种药物。

• 美国食品和药物管理局于 2021 年批准 Voxzogo 注射剂用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）患者。

• 上个月，美国食品和药物管理局批准了 (link) Ascendis Pharma公司的A71.F每周一次的注射剂Yuviwel，使其成为美国批准的第二种治疗软骨发育不全症的药物。

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