Sahil Pandey

路透3月17日 - 澳大利亚CSLCSL.AX公司表示，其出血性疾病基因疗法Hemgenix面临暂时性全球缺货，这将推迟该药物在已上市国家的部分患者的治疗。

以下是一些详情：

• CSL 表示，供应问题与 Hemgenix 的安全性或有效性无关，而是与基因疗法的生产复杂性和公司的质量标准有关。

• Hemgenix 是一种一次性静脉注射基因疗法，用于治疗成人血友病 B，这是一种罕见的遗传性疾病，会使血液难以凝固。

• 该公司表示，正在与监管机构合作采取措施，确保 Hemgenix 的稳定供应，同时保持较高的生产和质量要求。

• 美国制药商辉瑞PFE.N去年停止了血友病基因疗法Beqvez的全球开发和商业化，理由是患者及其医生的需求疲软 (link)。

• 医生们认为，高昂的价格、物流问题和潜在的治疗进展前景阻碍了血友病基因疗法的采用。

• CSL表示，推迟治疗可能会影响到一些符合条件的患者，这些患者原本计划在已上市的国家接受一次性治疗。

• 该公司表示，它对 Hemgenix 依然充满信心，并承诺在供应允许的情况下为成年 B 型血友病患者提供这种治疗。

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