路透5月4日 - Mirum Pharmaceuticals MIRM.O 周一表示，其试验性药物伏利西巴（volixibat）在一项中期研究中达到了主要目标，成功缓解了某类罕见肝病患者的严重瘙痒症状。

• 该研究共招募了158名患者，将 每日两次、每次 20毫克的伏利西巴与 安慰剂进行了对比。 主要分析涵盖了111名中重度瘙痒患者，而47名轻度瘙痒患者则被单独评估。

• 原发性硬化性胆管炎（PSC）会导致胆管发炎、瘢痕形成和狭窄，进而引发胆汁淤积、肝损伤，甚至可能导致肝功能衰竭。

• 在主要研究组中，伏利西巴使瘙痒评分较基线降低了2.72分，而安慰剂组仅降低1.08分，由此得出的安慰剂校正获益为1.64分。Mirum公司表示，该结果具有统计学意义。

• 该公司表示，这些结果支持伏利西巴有望成为首款用于治疗PSC患者胆汁淤积性瘙痒的药物。

• Evercore ISI分析师加文·克拉克-加特纳（Gavin Clark-Gartner）表示：“此次试验的结论非常明确——试验结果显然是积极的，且数据符合预期。”

• Mirum表示，已计划于2026年夏季与美国食品药品监督管理局（FDA）举行上市前会议，并计划于2026年下半年提交上市申请。

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