路透5月7日 - Entrada Therapeutics TRDA.O 周四表示，在早期至中期临床试验中，其研发的药物改善了杜氏肌营养不良症患儿的肌肉功能关键指标。杜氏肌营养不良症是一种罕见且致命的肌肉萎缩性疾病。

• 这家总部位于波士顿的公司对6至17岁的可行走患者进行了药物ENTR-601-44的测试，这些患者患有一种由基因突变引起的杜氏肌营养不良症，可通过跳过第44外显子进行治疗。

• 杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要影响男孩，会导致肌肉随时间推移逐渐衰弱。患儿通常在十几岁初期便丧失行走能力，随后会出现心脏和呼吸问题。

• Entrada表示，接受该药物治疗的患者在“从地面起身至站立”的速度测试中表现出显著改善。该测试是评估肌肉力量的常用指标，医生通常借此追踪疾病进展并预测患者何时可能丧失行走能力。

• 恩特拉达指出，这一改善在统计学上具有显著性，且超过了临床意义阈值的三倍。

• 接受治疗的患者体内肌营养不良蛋白（一种杜氏肌营养不良症患者体内缺失的关键肌肉蛋白）水平也从基线值的4%上升了约2.4个百分点。

• 恩特拉达表示，试验中的第一组患者显示该治疗总体安全且耐受性良好，未出现严重副作用，也没有患者停止治疗。

• 该公司表示，与成人相比，该药物在儿童体内的血药浓度低于预期。目前已开始对第二组患者进行给药，剂量为原剂量的两倍，预计2026年底将获得结果。

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