5月18日 - ** 药物开发商Design Therapeutics(DSGN.O)股价下跌22.7%,至11.11美元
** 该公司表示,早期研究数据显示,其实验性药物DT-216P2在治疗罕见遗传性疾病弗里德赖希共济失调症方面,症状得到了显著改善
** 称接受最高剂量治疗的患者在四周治疗后,标准疾病评分量表得分提高了6.4分,平衡能力评分提升了2.7分
** 称该药物使血液中弗拉塔辛(frataxin,该病患者体内缺乏的一种蛋白质)水平提高了65%,肌肉中提高了42%
** RBC资本市场表示:“虽然存在一些局限性,主要与患者样本量较小及研究处于早期阶段有关,”但补充道:“总体而言,我们认为这些问题并不影响数据给人的整体印象”
** “尽管看空者可能认为在如此早期的时间点出现如此显著的效果可能需要进一步验证……但我们认为数据表明,DT-216P2 能够为临床评分带来潜在的同类最佳改善”——该券商
** DSGN表示计划推进注册申请,预计将于2026年第四季度发布进展
** 计入本交易日走势,DSGN年内累计上涨22.4%
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