Chris Prentice

路透纽约6月3日 - 据与会团体及一名政府官员透露，美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长凯尔·迪亚曼塔斯将于周三与罕见病组织举行会晤。这位新任局长正试图修复与该领域的关系，此前该领域对其前任感到失望。

包括“癌症研究之友”和“安杰尔曼综合征治疗基金会”在内的罕见病组织代表表示，他们正敦促迪亚曼塔斯为小患者群体的治疗提供更大的确定性和支持。

此次会晤正值代理局长试图在马蒂·马卡里（Marty Makary）上月辞职后稳定工作并修复关系之际。马卡里曾因电子烟产品等议题与白宫发生冲突 (link)。

罕见病组织对马卡里的不满也日益加深，在其领导下，该机构曾对该领域的制药商接连采取了一系列打击措施。

BHVN.N, SRPT.O 美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝批准Biohaven公司针对脑部疾病的实验性疗法（），并对Sarepta Therapeutics公司的基因疗法（）发出严重安全警告（），该机构一位高官还向记者表示（），UniQure公司的亨廷顿病疗法（）是“失败的产品”。 (link) (link) (link) UQ1.F

作为该机构食品部门负责人的迪亚曼塔斯（Diamantas）虽缺乏担任FDA最高职位的传统背景，但在内部和外部人士眼中被视为一位稳健的领导者。据两位熟悉该流程的消息人士透露，他正与其他候选人一同被考虑提名为该职位的正式人选。

美国卫生与公众服务部（FDA隶属于该部门）的一名官员证实了周三的会议，并表示这是更广泛推动工作的一部分，旨在与“FDA体系内的关键利益相关方群体合作，最重要的是我们罕见病领域的可信赖合作伙伴”。

彭博法律（Bloomberg Law）最先报导了此次会议的筹备情况。

“重大未满足需求”

“此类会议彰显了FDA持续致力于解决罕见病群体面临的实际挑战，并推动针对小样本患者群体的治疗进展，”癌症研究之友组织首席执行官杰夫·艾伦在一份声明中表示。

他表示，在创新试验设计和更高效的临床试验方面存在机遇，“这有助于加速新疗法的研发，以满足重大未满足医疗需求。”

安杰尔曼综合征治疗基金会（一家致力于帮助患有这种罕见神经遗传性疾病患者的倡导组织）的发言人也证实将出席此次会议。

该组织表示，对于患者群体较小的疾病，需要明确的监管政策来克服诸多挑战，包括复杂的病史以及衡量治疗安全性和有效性的手段有限。

(link) 今年4月，一个罕见病组织联盟曾敦促美国食品药品监督管理局（FDA）局长唐纳德·特朗普（Donald Trump） (link) 及其他卫生部门高层，在FDA领导层变动及政策不确定性加剧的背景下，进一步明确监管政策。

罕见病倡导组织曾在特朗普首个任期内成功说服他支持联邦立法，使晚期患者能够获得实验性治疗。他于2018年签署该法案使其成为法律。

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