路透6月1日 - Fulcrum Therapeutics（FULC.O）周一表示，由于美国食品药品监督管理局（FDA）对该公司的镰状细胞病实验性药物提出了致癌风险的担忧，导致该疗法已无可行监管路径，因此将停止该药物的研发。

该药企股价在盘后交易中暴跌近50%。

• 该药物pociredir原本作为镰状细胞病的口服治疗药物进行开发，镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，可引发疼痛、贫血、器官损伤并缩短预期寿命。

• Fulcrum表示，FDA的担忧与Ipsen公司 IPN.PA 抗癌药物Tazverik所出现的继发性血液癌症有关，该药物已于3月在全球范围内撤市 (link)。

• 该公司表示，已向FDA提交了相关资料，以支持其立场：即两种药物靶点的机制差异与风险收益评估密切相关。

• 然而，FDA最终认定，任何以PRC2蛋白为靶点的药物都存在风险。

• “我们是在与FDA讨论后做出这一决定的，尽管pociredir能显著提高胎儿血红蛋白水平且具有潜在的临床益处，但我们认为pociredir已无发展前景，”Fulcrum首席执行官萨皮尔（Alex Sapir）表示。

• 胎儿血红蛋白是一种与镰状细胞病临床获益相关的血红蛋白。

• Fulcrum将探索包括合并、收购、业务整合或其他交易在内的多种方案，并已着手削减运营开支以保留现金。

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