更正-美国食品药品监督管理局批准辉瑞公司一款用于治疗儿童出血性疾病的药物

路透中文
06/08
更正-<a href="https://laohu8.com/S/USFD">美国食品</a>药品监督管理局批准<a href="https://laohu8.com/S/PFE">辉瑞</a>公司一款用于治疗儿童出血性疾病的药物

更正第二段内容:Hympavzi是首个专门针对B型血友病儿童患者的非凝血因子疗法,而非所有患者

路透6月8日 - 辉瑞公司周一表示,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其药物 PFE.N,用于预防或减少儿童及部分血友病患者的出血发作频率。

此次批准使辉瑞的Hympavzi成为首个可用于6至11岁B型血友病 儿童患者的 非凝血因子疗法,无论患者是否存在抑制剂。

监管机构还将适用范围扩大至12岁及以上、存在抑制剂(一种抗体)的A型或B型血友病患者。

Hympavzi 此前已获批用于 12 岁及以上、体内未产生阻碍凝血蛋白合成的抗体的患者((link))。

该药物通过自动注射笔皮下给药,是每周往往需要多次输注的静脉注射疗法的替代方案。

血友病是一种罕见疾病,患者因体内缺乏足够的凝血蛋白(即凝血因子)而导致血液难以凝固,从而在受伤或手术后引发自发性严重出血。

其中,最常见的A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或水平低下引起的;而B型血友病则由凝血因子IX缺乏或水平低下引起。

在该后期临床试验中,Hympavzi显著降低了患有A型或B型血友病且伴有抑制剂的12岁及以上成人和青少年的平均年化出血率。

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