6月15日 - ** 基因疗法开发商Lexeo Therapeutics(LXEO.O)股价上涨14%,至4.98美元
** 该公司表示,已最终确定针对LX2006的关键研究设计,该基因疗法用于治疗与弗里德赖希共济失调症相关的心脏病,这是一种会损害神经和心脏的罕见遗传性疾病
** 称该研究将通过磁共振成像(MRI)扫描追踪变化,以验证单次基因疗法能否减轻心肌增厚
** LXEO表示将招募26名16岁及以上患者;其中一半接受治疗,另一半为未接受治疗的对照组,对照组患者可在六个月后转入治疗组
** 称美国食品药品监督管理局(FDA)建议试验设计中不要采用安慰剂方案
** 补充称患者招募将于6月底前启动;计划于2028年提交上市申请,相关数据预计于2027年下半年公布
** 计入本次交易,该股年内累计跌幅约50%
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