金吾财讯 | 全球创新免疫学企业argenx SE（ARGX）公布了其三期ALKIVIA临床试验的积极顶线数据。该试验评估了皮下注射药物VYVGART Hytrulo在成人自身免疫性肌炎中的疗效，包括免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和皮肌炎（DM）。

数据披露，在IMNM与DM的合并研究人群中，经过52周治疗，Vyvgart Hytrulo组的平均总改善评分（TIS）较安慰剂组显著高出15.4分（47.95分vs32.56分，p=0.0011），达到主要终点。在IMNM亚组分析中，治疗组同样展现出14.8分的显著改善（p=0.0048）。这是全球首个在没有任何批准疗法的IMNM领域取得统计学显著与临床意义改善的三期临床试验。患者在治疗第4周即出现显著改善，且在伴随糖皮质激素减量的过程中，疗效持续稳定保持了一整年。药物耐受性良好，安全性特征与已知安全数据一致。自身免疫性肌炎属于罕见且高度致残的疾病，长久以来临床严重依赖大剂量激素和广谱免疫抑制剂。医学专家指出，通过精确定向阻断新生儿Fc受体（FcRn）来降低致病性IgG自身抗体，为该类疾病开辟了靶向治疗的新路径。