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Kamal Choudhury

路透8月24日 - 卡普里科尔治疗公司（Capricor Therapeutics， CAPR.O）周一表示，美国食品和药物管理局（FDA）已将其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性细胞疗法的审查期延长了三个月。

此次延期源于卡普里科尔提交了其晚期临床试验的最新24个月数据及补充分析，以支持针对上肢功能（即该试验的主要目标）所提出的优化适应症。

该疗法（deramiocel）去年未能获得FDA批准 (link)，用于治疗杜氏肌营养不良症患者的心肌病。监管机构表示该疗法未达到疗效要求，并要求提供更多数据。

今年早些时候，Capricor公司提交了包含新数据的重新申请，并预计将于8月22日前获得审批决定。

但上个月，FDA咨询委员会对该疗法的有效性数据投了反对票 (link)，同时该机构工作人员也对该公司更改试验结果衡量标准一事提出了担忧 (link)。

随后，Capricor首席执行官琳达·马班（Linda Marban）表示，公司将提交一份修订申请，其中包含专注于改善上肢肌肉功能的新数据。

Capricor表示，该健康监管机构已接受该修订申请，理由是杜氏肌营养不良症患者存在巨大的未满足医疗需求，并将该申请归类为“重大修订”，同时将新截止日期定为11月22日。

该公司股价上涨15%，至7.25美元。

马尔班表示，这些额外的随访数据使该公司拥有“评估杜氏肌营养不良症患者上肢功能最全面的临床数据集之一”，且该临床试验已达成其主要目标 (link)，并显示出具有统计学意义的疗效。

Deramiocel 正在开发中，用于治疗杜氏肌营养不良症——这是一种罕见的遗传性疾病，在美国约有 15,000 人患病，主要为男孩。

H.C. Wainwright的分析师指出，关键问题依然在于，这些新数据和分析是否足以“消除FDA的顾虑，并支持针对上肢功能的优化适应症获得批准”。