路透8月21日 - Scholar Rock公司 SRRK.O 周五表示，已撤回其针对一种实验性脊髓性肌萎缩症药物的欧洲上市申请，并计划在诺和诺德旗下工厂出现问题后，选择其他生产基地重新提交申请 NOVOb.CO。

去年，美国食品药品监督管理局（FDA）在对印第安纳州布卢明顿工厂的检查中发现生产问题后，拒绝批准阿皮特格罗马布（apitegromab）。该工厂自2024年诺和诺德收购卡塔伦特（Catalent）后一直由其运营。

• 该公司计划选择另一家生产基地重新提交申请，以支持通过“最快捷途径”获得欧洲药品管理局（EMA）人类用药品委员会的审评。

• Scholar Rock表示，公司已将其美国FDA申请中涉及的印第安纳州生产基地移除，并继续预期监管机构将在9月30日的目标行动日期前作出批准决定。

• 该公司补充称，其在美国的另一生产基地有足够的商业供应，一旦获批，已准备好立即上市该药物。

• 日本药品监管机构表示，该公司申请阿皮特格罗马布（apitegromab）批准前，无需针对日本患者开展额外研究。

• 该公司预计将于2026年底前在日本提交上市申请。

• 阿皮特格罗马布已达到晚期临床试验的主要目标，若获批，将成为首个旨在直接改善脊髓性肌萎缩症患者肌肉力量的治疗药物。