生物科技公司Sarepta Therapeutics（SRPT）今日盤前股價暴跌35.83%，引發市場廣泛關注。這一顯著跌幅主要源於公司公布其針對杜氏肌營養不良症（DMD）的兩種基因療法AMONDYS 45（casimersen）和VYONDYS 53（golodirsen）的後期臨床試驗未能達到主要目標。

據了解，這項名為ESSENCE的臨床試驗歷時9年，納入了225名年齡在6至13歲之間的男孩，他們具有可通過跳躍45號或53號外顯子來處理的特定DMD變異。儘管在96周後，患者在爬四級台階方面有了數字上的改善，但差異未達到統計學顯著性。Sarepta表示，新冠疫情嚴重影響了受試者以及整體試驗結果，增加了研究的複雜性。

儘管遭遇這一重大挫折，Sarepta仍計劃與美國食品藥品監督管理局（FDA）官員會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批的可能性。然而，由於近期監管審查力度加大，加上與公司另一項基因療法Elevidys相關的安全擔憂，Sarepta今年以來的市值已損失約80%。此次臨床試驗失敗無疑給公司的發展前景蒙上了更大的陰影，導致投資者信心受挫，引發了股價的大幅下跌。