Pasithea Therapeutics Corp. (以下簡稱"該公司")宣佈,其研發藥物PAS-004已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的罕見兒科疾病認定(RPDD),該藥物擬用於治療1型神經纖維瘤病(NF1)。
這一認定標誌着PAS-004在針對兒童罕見病治療領域的研發進程中邁出了重要一步。獲得RPDD資格意味着,若PAS-004後續獲得新藥上市批准,該公司將有資格獲得一張優先審評券。此類審評券可用於加速其他藥物的審評流程,或進行轉讓。
1型神經纖維瘤病是一種遺傳性神經系統疾病,主要表現為皮膚色素斑和神經纖維瘤的形成。該疾病目前尚無根治方法,現有治療手段主要側重於症狀管理。PAS-004作為一種創新療法,其研發進展為患者群體帶來了新的希望。