Ultragenyx Pharmaceutical近日公布了其基因療法UX111的長期隨訪數據，結果顯示該療法對桑菲利波綜合徵（MPS IIIA）患兒具有持續性的治療效果。數據顯示，接受UX111治療的患者腦脊液中硫酸乙酰肝素（CSF-HS）水平出現顯著且持久的降低，同時多個發育領域的臨牀功能均呈現持續有意義的改善。這些長期數據進一步驗證了UX111基因療法在改變疾病進程方面的潛力，為患有這種罕見神經退行性疾病的兒童帶來了新的希望。
Ultragenyx Pharmaceutical近日公布了其基因療法UX111的長期隨訪數據，結果顯示該療法對桑菲利波綜合徵（MPS IIIA）患兒具有持續性的治療效果。數據顯示，接受UX111治療的患者腦脊液中硫酸乙酰肝素（CSF-HS）水平出現顯著且持久的降低，同時多個發育領域的臨牀功能均呈現持續有意義的改善。這些長期數據進一步驗證了UX111基因療法在改變疾病進程方面的潛力，為患有這種罕見神經退行性疾病的兒童帶來了新的希望。
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