生物技術公司PepGen Inc.（納斯達克代碼：PEPG）今日宣佈，其正在進行的2期Freedom2臨床試驗中最低劑量組（5毫克/千克）的頂線結果展現出令人鼓舞的數據。該隊列在安全性、外顯子剪接效率及VHOT生物標誌物三個核心維度均呈現積極信號，為後續劑量探索奠定了堅實基礎。

研究數據顯示，5毫克/千克劑量組未出現重大安全性問題，藥物耐受性良好。同時，靶向外顯子剪接效率達到預期閾值，證明該劑量已具備生物學活性。更值得注意的是，VHOT（一種關鍵病理指標）的改善趨勢與臨床前模型高度一致，暗示藥物可能對疾病進程產生實質影響。

此次低劑量組的成功為後續中高劑量組的數據解讀提供了重要參照。公司計劃在獲得全部隊列數據後，進一步評估最佳治療窗口，並優化三期臨床試驗設計。目前Freedom2研究仍在持續推進中，後續結果將備受行業關注。