Rocket Pharmaceuticals, Inc. 近日宣佈，其基因療法Kresladi™（原名RP-L201）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療患有嚴重白細胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的兒科患者。

此次獲批標誌着針對這一罕見遺傳性免疫缺陷疾病的首個基因治療選擇正式問世。LAD-I是一種危及生命的疾病，患者由於CD18基因突變導致白細胞無法正常黏附並遷移至感染部位，嚴重削弱機體抗感染能力。

Kresladi™採用離體慢病毒載體基因療法，通過改造患者自身的造血幹細胞，使其能夠正常表達CD18蛋白。臨床數據顯示，接受治療的患者在免疫功能和生存率方面均表現出顯著改善。

該批准為患有這種毀滅性疾病的兒童及其家庭帶來了新的希望。Rocket Pharmaceuticals表示將積極推進商業化進程，確保藥物儘快惠及符合條件的患者群體。