生物技術公司Regenxbio Inc宣佈，其針對杜氏肌營養不良症（DMD）的研究性基因療法RGX-202，在關鍵性III期AFFINITY Duchenne®研究中取得了積極的頂線結果。

數據顯示，該療法達到了研究的主要終點，在患者運動功能的關鍵評估指標上表現出具有統計學意義和臨床意義的改善。安全性方面，RGX-202的耐受性普遍良好，觀察到的不良事件與先前研究一致。

這一積極結果為RGX-202的後續監管申請奠定了堅實基礎。公司計劃基於這些數據，與全球監管機構進行討論，以推動該療法早日惠及DMD患者。