Monopar Therapeutics 公司宣佈,其研發藥物Alxn1840已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的罕見兒科疾病認定,該藥物擬用於治療威爾遜病。
這一認定標誌着該療法在針對這一罕見遺傳性銅代謝障礙的兒科患者治療開發中,取得了重要進展。罕見兒科疾病認定旨在激勵針對嚴重影響兒童、患者數量稀少的嚴重和危及生命疾病的療法開發。
Alxn1840是一種旨在治療威爾遜病的在研療法。威爾遜病是一種罕見的遺傳性疾病,會導致銅在身體各個器官(尤其是肝臟、大腦和眼睛)中異常積累,進而可能引發嚴重的肝臟和神經系統問題。