Opus Genetics公司近日宣佈，其基因治療候選藥物Opgx-Lca5已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，正式納入罕見病證據原則（Rdep）計劃。這一重要進展標誌着該公司在針對罕見遺傳性視網膜疾病治療領域的研發邁出關鍵一步。

罕見病證據原則計劃旨在加速針對罕見疾病的創新療法開發，通過提供更靈活的監管路徑和證據標準，幫助像Opus Genetics這樣的生物技術公司更高效地推進臨床試驗和上市申請。Opgx-Lca5作為針對LCA5基因突變相關萊伯先天性黑蒙症的治療方案，此次入選將進一步推動該藥物的臨床開發進程。

對於Opus Genetics而言，此次FDA的認可不僅驗證了其科學平台的技術潛力，也為後續與其他監管機構的溝通奠定了堅實基礎。公司表示將充分利用這一計劃提供的支持，加速為患有罕見視網膜疾病的患者提供創新治療方案。