Solid Biosciences宣佈，其研發的SGT-212雙路徑基因療法已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥認定，適應症為弗裏德賴希共濟失調。這一認定標誌着該療法在治療罕見病領域邁出重要一步。

孤兒藥認定旨在鼓勵針對影響少數人羣的罕見疾病開發創新療法。獲得該認定後，Solid Biosciences將在藥物開發和商業化過程中享受一系列政策支持，包括臨牀試驗費用稅收抵免、豁免部分申請費用以及上市後七年的市場獨佔權。

弗裏德賴希共濟失調是一種遺傳性神經系統疾病，目前尚無有效治療方法。SGT-212通過雙路徑給藥機制，有望為患者提供新的治療選擇。該公司表示將繼續推進相關臨牀研究，加速療法開發進程。