Denali Therapeutics Inc.(納斯達克代碼:DNLI)近日宣佈,將在2026年世界研討會上展示其酶轉運載體技術平台在亨特綜合徵、A型桑菲利波綜合徵以及龐貝病治療領域的多項研究數據。
此次公布的數據將涵蓋臨床前及早期臨床研究結果,重點展示酶轉運載體技術在突破血腦屏障、提升治療效率方面的潛力。三項罕見病治療項目均採用公司獨創的酶轉運載體技術,旨在通過增強酶替代療法的靶向性,改善藥物在中樞神經系統的分佈效果。
公司表示,這些數據的發布將為進一步推進罕見病治療方案的臨床開發提供重要科學依據。世界研討會作為罕見病研究領域的國際權威會議,此次成果展示也將為行業專家評估酶轉運載體技術的應用前景提供關鍵參考。