週一盤前,專注於遺傳性神經肌肉疾病的臨牀階段公司戴納基(Dyne Therapeutics Inc,股票代碼:DYN)股價大漲5.37%,引發投資者關注。
消息面上,戴納基宣佈其用於治療杜氏肌營養不良症(DMD)的候選藥物DYNE-251獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)的突破性療法認定。這一認定是基於正在進行的DELIVER臨牀試驗所產生的令人鼓舞的數據。突破性療法認定將爲DYNE-251提供多項優勢,包括FDA的增強支持和加速審評時間表,這可能大大加快該藥物的開發和上市進程。
戴納基表示,公司計劃在2026年初提交生物製品許可申請(BLA),尋求美國加速批准,同時也在美國以外地區尋求額外的批准途徑。這一重大進展突顯了DYNE-251作爲下一代療法的潛力,有望爲DMD患者帶來有意義的功能改善。投資者對這一積極發展反應熱烈,推動了戴納基股價的顯著上漲,反映出市場對公司未來發展前景的樂觀預期。