週一盤中,生物技術公司uniQure N.V.(股票代碼:QURE)股價大跌8.82%,主要原因是其用於治療亨廷頓病的AMT-130藥物面臨監管挑戰。
據公司2025年第三季度財報電話會議透露,美國食品藥品監督管理局(FDA)對AMT-130數據的認可度發生變化,導致生物製品許可申請(BLA)提交的不確定性增加。儘管如此,uniQure管理層表示仍然相信AMT-130的潛力,並計劃與FDA緊密合作推進該項目。公司首席執行官表示:"我們致力於與FDA合作,確定BLA提交的快速路徑,並相信AMT-130能顯著造福患者。"
除AMT-130外,uniQure的其他項目如AMT-260(用於癲癇)和AMT-191(用於法布里病)顯示出早期臨牀進展,預計2026年會有更新數據。財務方面,公司第三季度收入為370萬美元,同比增長,研發費用增至3440萬美元。截至報告期末,uniQure擁有6.492億美元現金儲備,預計可支持運營至2029年。儘管公司整體財務狀況穩健,但AMT-130的監管不確定性仍然是投資者關注的焦點,這也是導致股價大跌的主要原因。