Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）近日宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式受理其針對UX111 AAV基因療法的生物製品許可申請（BLA）重新提交。該療法旨在治療A型聖菲利波綜合徵（又稱黏多糖貯積症IIIA型，MPS IIIA）。

此次BLA重新提交標誌着公司在推進該罕見病治療領域的重要進展。UX111作為一種創新基因療法，通過腺相關病毒載體遞送功能性基因，有望為MPS IIIA患者提供新的治療選擇。

FDA的受理決定將啓動相關審評流程，後續進展備受市場關注。