【管理層觀點】
桑戈莫管理層對ST-920在法布里病治療中的潛力表示樂觀，FDA確認了使用eGFR斜率作為加速審批的終點。管理層還強調了財務紀律和資本規劃的重要性。

【未來展望】
公司計劃在2026年第一季度提交ST-920的BLA申請，並繼續推進ST-503和ST-506的臨牀試驗。管理層還在積極尋求法布里病資產的商業化合作伙伴。

【財務業績】
公司在2025年第三季度繼續控制支出，並通過與輝瑞的業務發展獲得了600萬美元的收入。現金和現金等價物預計可以支持運營到2026年。

【問答摘要】
問題1：關於法布里病的合作談判進展如何？在監管方面，最近的Unicure新聞對你們的法布里病藥物項目有何影響？
回答：無法評論Unicure的情況，但我們與FDA的互動確認了使用eGFR數據進行加速審批的路徑。我們對數據的清晰性和產品的安全性充滿信心，這對我們的業務發展討論有幫助。

問題2：你們是否計劃在BLA會議前與FDA進行額外的會議？是否需要進行BLA前會議？
回答：我們對BLA提交所需的臨牀和安全數據包有明確的瞭解，目前正在內部討論是否需要額外的會議。由於我們擁有RMAT資格，與FDA的互動頻繁且及時。

問題3：在與潛在合作伙伴的討論中，是否需要額外的監管澄清？
回答：我們對主要終點和製造路徑有明確的瞭解，潛在合作伙伴也會看到所有的監管通信。

問題4：在與FDA的互動中，是否提到過優先審查券？這是否會影響業務發展討論？
回答：我們尚未具體討論優先審查券，但正在研究這一可能性。

問題5：關於ST-503的STAND研究，招募患者是否有挑戰？成功的標誌是什麼？
回答：我們已經激活了兩個臨牀站點並開始篩選患者，擴大了患者羣體以包括小纖維神經病變。成功的標誌是安全性和耐受性，以及使用PI-NRS評估的疼痛減輕。

問題6：關於STAK BBB膠囊平臺，是否有合作伙伴的興趣？MINT平臺的進展如何？
回答：我們與現有合作伙伴的關係良好，並在進行新的合作討論。MINT平臺在分子設計方面取得了進展，我們正在謹慎使用資金推進這一平臺。

【情緒分析】
分析師和管理層的語氣總體積極，管理層對FDA的確認和臨牀數據的進展表示滿意，分析師對公司的財務紀律和管線進展表示讚賞。

【季度對比】
| 關鍵指標 | 2025年Q3 | 2024年Q3 |
| --- | --- | --- |
| 收入 | 600萬美元 | 無 |
| 現金和現金等價物 | 支持運營到2026年 | 支持運營到2025年 |

【風險與擔憂】
公司面臨的主要風險包括長期資金需求和臨牀試驗的不確定性。管理層強調了財務紀律和資本規劃的重要性。

【最終收穫】
桑戈莫在2025年第三季度取得了顯著進展，特別是在法布里病治療的監管路徑上獲得了FDA的確認。公司還在神經病學管線方面取得了重要進展，啓動了ST-503的臨牀試驗。儘管面臨資金需求和臨牀試驗的不確定性，管理層對未來的發展充滿信心，並積極尋求商業化合作伙伴。